Как новая генная терапия уменьшает вирусную нагрузку при ВИЧ

Американские ученые обнаружили метод генной терапии, который поможет уменьшить резервуары ВИЧ и снизить вирусную нагрузку. Подробнее об этом читайте в материале "Рамблера".

Как новая генная терапия уменьшает вирусную нагрузку при ВИЧФото: UnsplashUnsplash

Два клинических испытания показывают, что однократное вливание генетически модифицированных клеток CD4 уменьшало размер резервуаров ВИЧ и контролировало вирусную нагрузку в течение недель или лет.

Видео дня

Ученые из Университета Эмори рассказали о том, что несколько человек были функционально излечены от ВИЧ после пересадки стволовых клеток от доноров с определенной генетической мутацией, приводящей к тому, что клетки CD4 были лишены рецепторов CCR5, "дверных проемов", через которые большинство типов ВИЧ попадают в организм.

«Хотя эта терапия кажется очень эффективной для этих пациентов, она обременительна, дорога и недоступна для всех людей, живущих с ВИЧ», — объяснил один из авторов исследования.

Эти ограничения сводятся к трем основным факторам: этот тип трансплантации выполняется только как часть лечения рака, он зависит от доноров, которые естественным образом имеют эту мутацию, и мутация встречается редко.

Работа ученых направлена на создание терапии, которая восполнит эти пробелы. Их технология предполагает забор крови у людей с ВИЧ, фильтрацию и удаление клеток CD4 из организма, а затем возвращение остальной части крови в организм.

В лаборатории собранные клетки CD4 генетически модифицируют с помощью нуклеазы цинковых пальцев , которая прерывает последовательность гена CCR5, навсегда отключая его в клетках. Клетки с дефицитом CCR5, называемые SB-728-T, затем вводят обратно человеку. Десять лет назад испытания показали, что инфузии безопасны и хорошо переносятся.

В соответствии с более ранними результатами, у участников наблюдалось увеличение количества CD4 после инфузии, которое было значительно выше исходного уровня (+162) в течение трех-четырех лет. Кроме того, у четырех из девяти участников наблюдалось 90-процентное сокращение резервуара ВИЧ, измеряемое количеством копий ДНК ВИЧ на миллион клеток.

Женщину впервые вылечили от ВИЧ с помощью пуповинной крови

Чтобы выяснить, почему уменьшился резервуар, исследователи проанализировали клетки CD4 участников и обнаружили уникальный тип, который демонстрирует свойства долгоживущих, самообновляющихся клеток памяти CD4, названных Tscm. Эти уникальные клетки не присутствовали в образцах, взятых до генной терапии, но они были обнаружены в течение четырех лет после инфузии, что позволяет предположить, что клетки способствуют защитным эффектам.

Однако оставался вопрос, могут ли инфузии привести к долгосрочному подавлению ВИЧ в отсутствие терапии.

Анализ показал, что у участников, которые продолжали прерывать лечение в течение как минимум 12 месяцев, были более высокие уровни уникальных клеток CD4, выявленных в предыдущем испытании, по сравнению с другими участниками. Кроме того, исследователи обнаружили, что присутствие этих клеток соответствует более низкой вирусной нагрузке.

Источник: rambler.ru